Ausztr�l tud�sok szerint a BGP-15 �tt�r�st jelenthet a hal�los kimenetel�, �s mindeddig kezelhetetlen ritka betegs�g, a Duchenne-szindr�mak�nt ismert izomsorvad�s ter�pi�j�ban is.

Az ilyen betegekn�l kisgyermekkorban kacs�z� j�r�s, l�bujjhegyen j�r�s, testtart�si zavar l�p fel. A gyermek nem tud fel�llni, l�pcs�n j�rni, 10–12 �ves kor�ra m�r teljesen mozg�skorl�tozott. A k�r f�leg fi�kat beteg�t meg, 3600 �lve sz�letett fi�b�l egyn�l fordul el�. L�nyokban sokkal ritk�bban tal�lhat� meg, �k ink�bb hordozz�k a betegs�get, azaz nem betegek, csak genetikai �llom�nyukban van ott a hib�s g�n. Az X-kromosz�m�hoz k�t�tt betegs�g az esetek mintegy 30 sz�zal�kban �jonnan alakul ki, valamilyen k�ros hat�s k�vetkezt�ben. Az ilyen betegekn�l az izomsejtek hely�t az izommunk�ra k�ptelen zs�rsz�vet �s k�t�sz�vet t�lti ki, emiatt a beteg egyre er�tlenebb lesz, m�g v�g�l �nmag�t sem tudja ell�tni.

Az ausztr�lok egereken v�gzett vizsg�latai szerint – err�l jelent meg k�zlem�ny a Nature-ben – a magyar molekula nem gy�gy�tja ugyan a szindr�m�t, de jelent�sen lass�thatja a betegs�g kifejl�d�s�t. A v�rakoz�sok szerint, amennyiben a hat�anyagb�l gy�gyszer lesz, annak szed�se eset�n az �rintettek csak 30 �ves koruk k�r�l ker�lnek tol�sz�kbe �s ak�r 40–50 �ves korukig is �lhetnek. A cikk is visszaigazolja azt a v�rakoz�st, hogy az �g�retes vegy�let egy olyan �j gy�gyszeroszt�ly megjelen�s�hez vezethet, amely nemcsak a diab�tesz kezel�s�ben ny�jt komoly lehet�s�get, hanem olyan m�s, az �reged�si folyamatokkal �sszef�gg� betegs�gek eset�ben is rem�nyt jelenthet, amelyek kezel�se eddig nem volt megoldott.